תסמונות היפר-אאוזינופיליות 29.01.2019

Dexpramipexole פומי לטיפול בתסמונות היפר-אאוזינופיליות

טיפול באמצעות Dexpramipexole יכול להפחית משמעותית את מינוני הגלוקוקורטיקואידים המשמשים לטיפול בתסמונות היפר-אאוזינופיליות

תסמונות היפר-אאוזינופיליות (HES) הן קבוצה הטרוגנית של הפרעות שמאופיינות באאוזינופיליה פריפרית ונזקים לאיברי קצה. בזמן שרוב המטופלים מגיבים לגלוקוקורטיקואידים (GC), לעיתים קרובות יש צורך למינונים גבוהים של טיפול, עובדה שמתרגמת לתופעות לוואי נפוצות.

Dexpramipexole הוא חומר aminobenzothiazole סינתטי בעל זמינות ביולוגית בנטילה פומית שהפגין במחקרים קודמים פרופיל בטיחות מעולה ויכולת להוריד באופן משמעותי את ספירות האאוזינופילים בפריפריה במחקר קליני שלב 3 עבור טרשת אמיוטרופית צידית (ALS).

מטרת מחקר הוכחת יכולות זה הייתה להעריך את יעילות Dexpramipexole 150 מ"ג פומי פעמיים ביום כטיפול מייתר סטרואידים (steroid sparing) במצבי HES.

נקודות הסיום העיקריות שהגדירו החוקרים היו:

  1. פרופורציית המטופלים עם ספירת אאוזינופילים נמוכה מ-1,000 למיקרוליטר תחת הפחתה של 50% או יותר במינון הסטרואידים היעיל המינימלי.
  2. מינון הסטרואידים היעילים המינימלי לאחר 12 שבועות של טיפול ב-Dexpramipexole כאחוז המינון בשבוע 0.

החוקרים מצאו שמתוך 10 נבדקים, 40% השיגו הפחתה של 50% או יותר במינון הסטרואידים הדרוש (רווח-סמך 95%, 12%, 74%) והיחס של המינון הדרוש לאחר 12 שבועות טיפול ב-Dexpramipexole לעומת מינון הטיפול בשבוע 0 היה נמוך משמעותית מ-100% (חציון, 66%; רווח-סמך 95%, 6%, 98%; P=.03).

החוקרים מציינים שכל תופעות הלוואי נשלטו בקלות, ללא צורך בהפסקת הטיפול התרופתי. כמו כן, מצאו החוקרים שביופסיות רקמה מ-2 חולים הראו התנרמלות של הרקמה והכחדה של האאוזינופילים תחת Dexpramipexole.

על כן, מסיקים החוקרים ש-Dexpramipexole עולה כטיפול מייתר סטרואידים ללא השפעות רעילות גלויות בחולי תסמונת היפר-אאוזינופילית שהגיבו לטיפול בגלוקוקורטיקואידים. זאת, למרות שמנגנון הפעולה המדויק של התרופה אינו ידוע.

מקור: 

Panch, S.R. et al. (2018). Blood. 132 (5)

נושאים קשורים:  מחקרים,  אאוזנופילים,  איברי מטרה,  איברי קצה,  נזק,  סטרואידים,  היפראאוזינופיליה,  HES,  GC,  Sparing,  hypereosinophilic
תגובות